최근 미국 FDA로부터 발매 승인을 받은 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제 ‘카이나므로(Kynamro)’는 우리나라의  국내 비임상시험 전문 출연연구기관인 안전성평가연구소(KIT)에서 다수의 비임상시험을 거친 것으로 알려져 화제가 되고 있다.

특히 카이나므로는 최근 최첨단 신약개발분야로 각광받고 있는 ‘올리고핵산 안티센스(Antisense Oligonucleotides Drug Compounds. ASO)’ 신약 중 두 번째로 개발된 신약으로 전 세계적으로 사례가 드문 케이스다.

이 분야 신약 개발에 국내 기술이 이용됐다는 것은 국내 비임상시험기술이 세계 수준임을 공인받은 것으로 평가할 수 있다는 점에서 글로벌 신약 개발에 대한 기대감을 부풀리게 하고 있다.

동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)이란 유전성 질환의 일종으로 체내에서 저밀도 지단백 콜레스테롤이 제거되지 못하면서 혈중 수치가 비정상적으로 높아지는 질환으로, 그간 수많은 스타틴(Statin)계 약들로도 치료가 힘들었다.

카이나므로는 유명 제약사인 사노피(Sanofi)사의 자회사인 젠자임(Genzyme)과 미국내 중견 바이오기업인 아이시스 파마슈티컬스(ISIS)사가 공동으로 개발한 주 1회 투여하는 주사제 타입의 신약이다.

특히, 2세대 ASO신약과 전신노출(Systemic Administration) 치료제로서는 세계 최초라는 점에서 이 분야 신약 개발 연구의 진일보한 성과로 주목된다.

최근 전 세계적으로 최첨단 신약개발 분야로 일컬어지는 올리고핵산 안티센스 신약은 특정 유전자의 발현을 막아 질병을 일으키는 단백질 전환을 억제해 질환을 치료하는 형태로, ISIS사는 1999년 세계 최초로 안티센스 신약을 개발한 이 분야 선두주자로 알려져 있다.

이러한 안티센스 약물개발 전문 기술을 바탕으로 ISIS사는 지난 2005년부터 KIT와 비임상시험분야 공동 연구를 진행해왔으며, 카이나므로 역시 이 과정에서 호흡기계와 중추신경계 안전성약리시험(2006년), 설치류를 이용한 일반독성시험(2008년)등을 KIT에서 진행했다.

말하자면, 카이나므로의 탄생은 KIT가 가지고 있는 세계적 수준의 ASO약물 비임상시험 기술이 뒷받침된 것으로, KIT는 이 밖에도 200여 건 이상의 ASO약물에 대한 비임상시험 수행 경험을 바탕으로 전 세계 올리고핵산 신약개발 기업들과 비임상시험을 진행하고 있다.

한편, 지난 89년 미국 샌디에고 칼스배드시에서 연구를 시작한 ISIS사는 350여 명의 직원 규모로 1,700여 개의 특허와 40여 개의 비임상 및 임상시험 추진단계 올리고핵산 신약을 보유하고 있으며, 이를 바탕으로 지난 2007년 KIT, 연구개발특구진흥재단이 공동 참여한 ‘KIT-ISIS 바이오신약개발센터’를 KIT내에 설립, 운영해 오고 있다.

‘KIT-ISIS바이오신약개발센터’는 세계적 바이오신약개발을 목표로, 특히 ISIS사가 독자 개발한 ASO신약개발 기술을 바탕으로 KIT의 비임상시험 기술을 통해 심근경색 등 다양한 심혈관질환 및 심부전, 염증성질환 치료제, 항암제 등의 개발을 중점적으로 추진하고 있다.

KIT 이상준 소장은 “이번 성과는 연구소(KIT)가 이 분야 신약개발의 선두주자가 되어 세계에서 몇 안되는 ASO 약물의 비임상시험 전문기관으로 포지셔닝 할 수 있는 계기가 될 것”이라며 “아울러 국산 비임상 시험기술로도 얼마든지 미국 FDA를 넘을 수 있음을, 나아가 글로벌 신약 개발의 가능성을 다시 한 번 직접적으로 증명한 것”이라고 강조했다.